{"id":"504667","toptitle":"","toptitle_color":"","title":"甲状旁腺功能减退症治疗将有新药","title_color":"","subtitle":"我国自主研发的核酸药完成首例受试者给药,早期药效学指标已显示出积极信号","subtitle_color":"","crtime":"2025-07-30 08:52:04","condition":"来源:健康报","thumb": ""}
本报讯 (通讯员郭丹 陈恔 特约记者段文利)近日,北京协和医院研发的具有自主知识产权的mRNA(信使核糖核酸)新药——XH-02注射液,顺利完成首例成人甲状旁腺功能减退症受试者给药。XH-02注射液是北京协和医院院长张抒扬带领核酸治疗研发团队研发的全球首款应用于成人甲状旁腺功能减...
  本报讯 (通讯员郭丹 陈恔 特约记者段文利)近日,北京协和医院研发的具有自主知识产权的mRNA(信使核糖核酸)新药——XH-02注射液,顺利完成首例成人甲状旁腺功能减退症受试者给药。XH-02注射液是北京协和医院院长张抒扬带领核酸治疗研发团队研发的全球首款应用于成人甲状旁腺功能减退症的mRNA药物。

  甲状旁腺功能减退症是因甲状旁腺素分泌过少和(或)效应不足导致低血钙、高血磷,进而引起相应症状的一组临床综合征。最常见的病因是颈部手术过程中切除或损伤甲状旁腺。目前,甲状旁腺功能减退症的治疗方法主要包括补充钙剂和活性维生素D等,但仅能部分纠正低钙血症及其相关症状,不能从根本上治疗疾病,也无法有效改善患者生活质量。替代治疗是最符合该类疾病病理生理机制的对因治疗策略,但现有的甲状旁腺素制剂均为肽类药物,半衰期较短,存在血钙波动、尿钙控制不满意等问题,不适用于甲状旁腺功能减退症的治疗。

  据介绍,XH-02注射液属于核酸药。核酸药是指以核酸(DNA或RNA)为基础的治疗性大分子药物,将编码特定蛋白质的mRNA递送到人体细胞内进行治疗,具有靶向性强、特异性高、安全性好、研发周期短等优势,可针对传统药物难以作用的靶点。

  北京协和医院肾内科秦岩主任医师介绍,XH-02注射液精准发挥了生理替代甲状旁腺素的治疗作用,通过缓释表达方式,最大限度模拟人体甲状旁腺素的生理分泌过程,从而保证平稳的甲状旁腺素生理水平,以纠正低血钙、高血磷等问题,同时减少尿钙排泄,降低慢性肾脏并发症风险。

  目前,该药物处于研究者发起的临床试验阶段。首例受试者用药后,未观察到不良反应,早期药效学指标已显示出积极信号。受试者已于7月13日顺利出院。