{"id":"511179","toptitle":"","toptitle_color":"","title":"罗敏敏：基因疗法打破脑疾治疗天花板","title_color":"","subtitle":"","subtitle_color":"","crtime":"2026-05-26 09:08:34","condition":"来源：健康报","thumb": ""}

□本报记者 吴倩 张可心

  打一针有望重见光明，无需损毁脑组织就能控制难治性癫痫，无药可解的慢性剧痛迎来破解良方。近日，在北京市卫生健康委主办的2026年北京医学科技创新院士、北京学者“领航”系列讲座第四期活动上，北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏以3个鲜活临床案例，展现了基因治疗正以全新生命科学视角打破重大脑疾病的治疗天花板。

  “大脑很神奇，只有不到1500克的重量，能耗低得如同冰箱里的小灯泡。人类的感知觉、喜怒哀乐、肢体运动等，归根结底依靠的是大脑中神经细胞的电活动。”罗敏敏介绍，过去20年，科学家们在神经科学领域不断深耕，对大脑的认知实现跨越式突破，逐步厘清600多个脑区的专属功能，锁定各类脑病与病变脑区的关联。这些深刻认知，为脑疾病治疗技术发展打下了坚实基础。罗敏敏潜心探索的基因治疗，便是当下的前沿领域。

  何为基因治疗？罗敏敏打了一个形象的比喻。“如果把人体细胞比作一间屋子，基因就是维持屋子正常运转的关键部件。一旦细胞内的基因出现异常、发生故障，屋子就会出问题。这时就需要借助一台安全的‘小推车’，把修复屋子所需的基因‘物资’精准送进屋内，这便是基因治疗——通过载体将正常基因递送到目标细胞，改变细胞的基因表达，从而取得治疗效果。”罗敏敏介绍，基因治疗有3种路径，分别为矫正或替换受损基因、补充缺失的正常基因、抑制清除多余的致病基因。

  基因治疗的关键，在于选对安全可靠的基因递送载体。在罗敏敏看来，在众多技术路径中，重组腺相关病毒是脑疾病基因治疗的理想“搬运工”。它生物安全性极高，不会在人体内自主复制，不会损伤神经细胞；尤其适配大脑中不再分裂的成熟神经细胞，导入后能长期稳定发挥基因表达作用。更重要的是，它进入细胞后，不会随意嵌入人体染色体基因组，大幅降低致病、致癌风险。

  慢性疼痛、难治性癫痫、恶性胶质瘤等重大脑疾病，是困扰医学界的顽疾，不仅令患者饱受病痛折磨，也给社会带来巨大疾病负担。数十年来，传统药物与常规诊疗技术在这一领域始终难有实质性突破，基因治疗成为被业界寄予厚望的前沿突破口。罗敏敏分享的3项探索，让人们看到了基因治疗为治疗重大脑疾病带来的广阔前景。

  失明曾是无数视网膜色素变性患者的结局，而基因治疗让“一针复明”从想象变为现实。罗敏敏介绍，人眼依靠感光细胞捕捉光线，再由神经节细胞将光信号转化为电信号并传递至大脑。视网膜色素变性患者的感光细胞会逐步凋亡、丧失功能，最终导致患者彻底失明。

  罗敏敏团队在研究中发现了一种新型光敏蛋白。他们通过重组腺相关病毒基因载体将制造光敏蛋白的基因指令送入视网膜的神经节细胞，使这些神经节细胞获得感光能力，从而实现视力重建。整个手术过程不到半小时，只需用一根细针把药水注射到患者眼球玻璃体腔内即可。

  罗敏敏介绍，一名50多岁的患者接受基因治疗后能看到视力表上的3行字母，佩戴特定眼镜后，可以独立行走、做家务。目前，该技术已进入多中心临床试验阶段，有望为全国约50万名视网膜色素变性患者带去复明希望。

  在难治性癫痫的传统治疗方案中，或通过手术切除致痫灶，或在患者脑部植入电极精准定位致痫灶后，通过局部高温破坏致痫灶。然而，若致痫灶位于某些功能区域，如运动控制区，这些手段就面临一损俱损的风险。

  从发病机理来看，癫痫的本质是神经细胞过度兴奋、异常放电。如果在神经细胞中表达抑制性神经受体，便有可能让癫痫不再发作。沿着这个思路，罗敏敏团队与首都医科大学宣武医院联手探索，依托术中核磁精准定位大脑致痫灶，靶向注射基因药物。患者口服激活药物后，即可启动病灶神经细胞表达抑制性神经受体，从而阻断癫痫发作。

  “一名20多岁的女孩，此前服用5种药物也难以控制病情。接受这项治疗后，她的癫痫发作频率、发作强度都得到了极大控制，生活重回正轨，既能帮助家人打理店铺，也能外出旅游。”罗敏敏兴奋地说。

  基因治疗同样为无解的慢性疼痛带来新解法。中国约有3亿名慢性疼痛患者，其中1500万人遭受难治性神经病理性疼痛折磨，例如三叉神经痛、丘脑痛、中枢痛，这类慢性疼痛几乎无药可治。

  “感受疼痛有两个维度，一是感觉，二是情绪。如果可以控制情绪，虽然有感觉，但不一定会感到疼痛严重到无法忍受。”罗敏敏介绍，大脑前扣带回是调控疼痛情绪的核心脑区，基因治疗可精准靶向该区域，从神经环路层面抑制疼痛情绪。

  当前研究已取得积极进展。罗敏敏透露，一名男性患者在脑出血后出现丘脑痛，对疼痛极度敏感，双脚触地时感觉就像踩在玻璃碴上。经基因治疗精准调控疼痛脑区后，患者可连续步行2～5公里，疼痛指数大幅下降，睡眠恢复正常，由慢性疼痛诱发的焦虑、抑郁情绪也明显缓解。

  这3个案例仅仅是基因疗法治疗脑疾病的一隅。在罗敏敏看来，未来10年，脑疾病基因治疗将迎来革命性发展。“毫不怀疑，10年后会涌现出多款全新基因药物，为当下诸多束手无策的脑疾病带来治愈希望。”罗敏敏表示，研发的重点将集中于3个方向：强迫症、抑郁症、药物成瘾、癫痫等功能性脑疾病；脑肿瘤，尤其是脑胶质瘤；阿尔茨海默病等神经退行性疾病。