{"id":"510587","toptitle":"","toptitle_color":"","title":"创新让血液肿瘤患儿迈向更优生活","title_color":"","subtitle":"","subtitle_color":"","crtime":"2026-04-29 08:54:12","condition":"来源：健康报","thumb": ""}
□中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液与肿瘤诊疗中心负责人、主任医师 杨文钰
2026年，恰逢中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液与肿瘤诊疗中心建科30周年。在此重要节点，中心于4月搬迁至刚刚完成病房改造的新家——医院海光寺院区B座。中心开设床位266张，其中包括移植仓17个，是国内大规模的儿童血液与肿瘤中心之一。
儿童血液与肿瘤诊疗中心始终以“优化儿童血液与肿瘤学科布局”为导向，在临床诊疗、基础研究、学科建设及人文关怀四个方面持续深耕，不断提升儿童血液与肿瘤疾病的整体治愈率，让患儿获得高质量治疗并迈向更优质的生活。
构建全流程临床诊疗体系
中心是国内唯一的三级甲等血液病专科医院下设的儿童血液与肿瘤诊疗中心。中心始终致力于实现儿童血液与肿瘤疾病的全病种覆盖与全流程诊疗。从急性白血病、淋巴瘤等恶性疾病，到血液系统罕见病、造血衰竭等良性疾病，中心已形成完善的诊断与治疗体系。由中心主导产出的一系列创新成果，助力推进儿童血液与肿瘤疾病的精准治疗。
在治疗策略上，中心始终致力于在保证疗效的前提下实现“减毒增效”。多中心研究结果在《柳叶刀-肿瘤学》发表，证实了低危急性淋巴细胞白血病患儿缩短治疗周期、减少住院频次并不影响疗效，实践了对于特定人群“减法治疗”这一理念。在此基础上，中心牵头制定的CCCG-ALL-2025方案（中国儿童癌症协作组针对儿童急性淋巴细胞白血病制定的最新系列化疗方案）进一步推动了精准分层理念在临床落地。新方案提高了治疗安全性与患者依从性，并采用二代测序技术-微小残留病灶与流式微小残留病灶“双阴性”评估方法，若患儿相关指标在治疗第19天、第46天均达阴性，后续维持治疗时间可缩短近10个月。
在造血干细胞移植领域，中心建立了覆盖同胞全相合、单倍体、无关脐血等多种供者来源的移植体系。中心儿童复发难治急性白血病的治愈率达81.5%，儿童重型再生障碍性贫血移植治愈率高达95.2%；近年完成嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）治疗200余例，其中多次复发、多阶段化疗无效的极难治患儿完全缓解率超过90%。
探索转化医学新范式
基础研究是临床技术进步的源泉。中心始终坚持以临床需求为导向，积极开展具有国际影响力的原创性研究。
急性髓系白血病（MLL重排）恶性程度极高，然而针对该类型白血病的治疗方案有限。针对这种情况，中国医学科学院血液病医院所院长、中国工程院院士程涛，中国抗癌协会小儿肿瘤专委会主委、中国医学科学院血液病医院临床首席专家竺晓凡主任医师团队在《自然·遗传学》刊发了相关研究成果。研究利用一对同卵双胞胎（其中一人罹患MLL，另一人为健康儿童）的全基因组测序，首次发现并鉴定了MLL-NRIP3融合基因，同时发现了SETD2为新的抑癌基因，为解释该类型急性髓系白血病的表观遗传调控机制提供了全新视角。
细胞免疫治疗同样体现了“从临床中来，到临床中去”的科研理念。一名2岁急性淋巴细胞白血病患儿，在外院经1年常规化疗及免疫治疗后，病情两次复发，遂转诊至中心。入院时患儿一般状况及免疫功能极差，无法耐受强化疗。我们给予CD22单抗治疗，宣告无效；又尝试自体CD19-CAR-T治疗，但扩增失败。自然杀伤细胞（NK细胞）是人类固有免疫的重要组成部分，我们创新地选择了免疫原性更弱、体内存留时间较短的供者（母亲）来源嵌合抗原受体NK细胞免疫疗法（CAR-NK）。
令人欣喜的是，回输CAR-NK细胞后仅20天，患儿病情完全缓解，随后我们为其回输了母亲的造血干细胞，进行了单倍体造血干细胞移植。目前，患儿病情持续缓解已超过18个月，并且拥有较高的生活质量。这一案例在《癌症免疫治疗杂志》发表，是全球首例采用CAR-NK成功治疗复发/难治急性淋巴细胞白血病的案例，加速了中心在细胞免疫治疗领域的临床转化进程，为建立“桥接移植”新策略提供了关键证据。目前我们正在开展进一步的基础和临床研究，并探索其相关机制。
推动诊疗水平同质化
中心不仅立足天津，更肩负着推动全国儿童血液与肿瘤疾病诊疗水平同质化、规范化的使命。2017年，中心牵头成立中国血液病专科联盟儿童血液病联盟，迄今已有56家成员单位。在此基础上，中心又相继牵头成立了儿童急性髓系白血病协作组、儿童骨髓衰竭协作组，形成了覆盖全国的协同研究网络。
在诊疗标准化方面，中心基于大规模队列研究，参与制定了多项中国指南与专家共识。中心相关专家受邀参与儿童慢性粒细胞白血病及先天性纯红细胞再生障碍性贫血的国际专家共识制定，在国际舞台发出中国声音。
中心长期致力于开展前瞻性临床研究，建立了多个大型白血病及骨髓衰竭性疾病全国多中心临床队列。在白血病领域，我们参与的中国儿童癌症协作组（CCCG）已走过十余年历程。
在急性髓系白血病方面，中心牵头制定的CAMS-AML-2025方案（中国儿童癌症协作组针对儿童急性髓系白血病制定的最新系列化疗方案），取消了维持治疗，将总疗程缩短至约半年，针对高危型患儿加入维奈克拉靶向治疗，真正实现了“该加则加、该减则减”的精细化管理。此外，中心主导建立的急性早幼粒细胞白血病家庭治疗模式在全国推广。
在骨髓衰竭性疾病领域，中心在2020年牵头成立儿童骨髓衰竭性疾病协作组，相关队列的建立将填补我国在该领域大型真实世界数据的空白，为制定中国儿童骨髓衰竭性疾病诊疗指南、探索精准诊疗策略奠定坚实基础。
打造儿童友好守护空间
医疗技术的高度，终需人文关怀的温度来承载。中心以“儿童医疗辅导”为核心，将“儿童友好”的理念贯穿每一个诊疗细节。
中心建立移植前生育力保护诊疗机制，与天津市中心妇产科医院合作，已累计完成移植前生育力保护近10例。2024年，天津市首个“雏菊之家”儿童安宁疗护病房在中心落地，为终末期患儿及家长提供人文关怀，让无法治愈的孩子有尊严地走完最后一程。中心还通过空间改造赋予病房童话色彩，以原创IP“津鲸历险记”为核心，将8个病区打造成不同叙事空间，墙面壁画、童趣化标识让医院不再冰冷。
中心团队先后荣获第十一届宋庆龄儿科医学奖、第三届金蜗牛罕见病医学贡献奖、中国医院人文建设典型案例等多项荣誉。中心专家分别入选国家健康科普专家库、天津市健康科普专家库。
我的老师竺晓凡主任医师曾说：“儿童血液病学就像在黑暗中点亮一盏灯，基础研究是找到火种，临床诊疗是点亮光芒，而人文关怀就是让这束光温暖每一个孩子的心房。我们一代代人传递的，正是这盏不灭的希望之灯。”
未来，我将带领团队成员进一步推进亚专科精细化建设，打造具有国际影响力的现代化、高水平儿童血液与肿瘤诊疗中心，为我国血液病患儿筑牢健康防线、守护生命中的彩虹。
杨文钰主任医师（站立者右一）带队查房。（医院供图）
2026年，恰逢中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）儿童血液与肿瘤诊疗中心建科30周年。在此重要节点，中心于4月搬迁至刚刚完成病房改造的新家——医院海光寺院区B座。中心开设床位266张，其中包括移植仓17个，是国内大规模的儿童血液与肿瘤中心之一。
儿童血液与肿瘤诊疗中心始终以“优化儿童血液与肿瘤学科布局”为导向，在临床诊疗、基础研究、学科建设及人文关怀四个方面持续深耕，不断提升儿童血液与肿瘤疾病的整体治愈率，让患儿获得高质量治疗并迈向更优质的生活。
构建全流程临床诊疗体系
中心是国内唯一的三级甲等血液病专科医院下设的儿童血液与肿瘤诊疗中心。中心始终致力于实现儿童血液与肿瘤疾病的全病种覆盖与全流程诊疗。从急性白血病、淋巴瘤等恶性疾病，到血液系统罕见病、造血衰竭等良性疾病，中心已形成完善的诊断与治疗体系。由中心主导产出的一系列创新成果，助力推进儿童血液与肿瘤疾病的精准治疗。
在治疗策略上，中心始终致力于在保证疗效的前提下实现“减毒增效”。多中心研究结果在《柳叶刀-肿瘤学》发表，证实了低危急性淋巴细胞白血病患儿缩短治疗周期、减少住院频次并不影响疗效，实践了对于特定人群“减法治疗”这一理念。在此基础上，中心牵头制定的CCCG-ALL-2025方案（中国儿童癌症协作组针对儿童急性淋巴细胞白血病制定的最新系列化疗方案）进一步推动了精准分层理念在临床落地。新方案提高了治疗安全性与患者依从性，并采用二代测序技术-微小残留病灶与流式微小残留病灶“双阴性”评估方法，若患儿相关指标在治疗第19天、第46天均达阴性，后续维持治疗时间可缩短近10个月。
在造血干细胞移植领域，中心建立了覆盖同胞全相合、单倍体、无关脐血等多种供者来源的移植体系。中心儿童复发难治急性白血病的治愈率达81.5%，儿童重型再生障碍性贫血移植治愈率高达95.2%；近年完成嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）治疗200余例，其中多次复发、多阶段化疗无效的极难治患儿完全缓解率超过90%。
探索转化医学新范式
基础研究是临床技术进步的源泉。中心始终坚持以临床需求为导向，积极开展具有国际影响力的原创性研究。
急性髓系白血病（MLL重排）恶性程度极高，然而针对该类型白血病的治疗方案有限。针对这种情况，中国医学科学院血液病医院所院长、中国工程院院士程涛，中国抗癌协会小儿肿瘤专委会主委、中国医学科学院血液病医院临床首席专家竺晓凡主任医师团队在《自然·遗传学》刊发了相关研究成果。研究利用一对同卵双胞胎（其中一人罹患MLL，另一人为健康儿童）的全基因组测序，首次发现并鉴定了MLL-NRIP3融合基因，同时发现了SETD2为新的抑癌基因，为解释该类型急性髓系白血病的表观遗传调控机制提供了全新视角。
细胞免疫治疗同样体现了“从临床中来，到临床中去”的科研理念。一名2岁急性淋巴细胞白血病患儿，在外院经1年常规化疗及免疫治疗后，病情两次复发，遂转诊至中心。入院时患儿一般状况及免疫功能极差，无法耐受强化疗。我们给予CD22单抗治疗，宣告无效；又尝试自体CD19-CAR-T治疗，但扩增失败。自然杀伤细胞（NK细胞）是人类固有免疫的重要组成部分，我们创新地选择了免疫原性更弱、体内存留时间较短的供者（母亲）来源嵌合抗原受体NK细胞免疫疗法（CAR-NK）。
令人欣喜的是，回输CAR-NK细胞后仅20天，患儿病情完全缓解，随后我们为其回输了母亲的造血干细胞，进行了单倍体造血干细胞移植。目前，患儿病情持续缓解已超过18个月，并且拥有较高的生活质量。这一案例在《癌症免疫治疗杂志》发表，是全球首例采用CAR-NK成功治疗复发/难治急性淋巴细胞白血病的案例，加速了中心在细胞免疫治疗领域的临床转化进程，为建立“桥接移植”新策略提供了关键证据。目前我们正在开展进一步的基础和临床研究，并探索其相关机制。
推动诊疗水平同质化
中心不仅立足天津，更肩负着推动全国儿童血液与肿瘤疾病诊疗水平同质化、规范化的使命。2017年，中心牵头成立中国血液病专科联盟儿童血液病联盟，迄今已有56家成员单位。在此基础上，中心又相继牵头成立了儿童急性髓系白血病协作组、儿童骨髓衰竭协作组，形成了覆盖全国的协同研究网络。
在诊疗标准化方面，中心基于大规模队列研究，参与制定了多项中国指南与专家共识。中心相关专家受邀参与儿童慢性粒细胞白血病及先天性纯红细胞再生障碍性贫血的国际专家共识制定，在国际舞台发出中国声音。
中心长期致力于开展前瞻性临床研究，建立了多个大型白血病及骨髓衰竭性疾病全国多中心临床队列。在白血病领域，我们参与的中国儿童癌症协作组（CCCG）已走过十余年历程。
在急性髓系白血病方面，中心牵头制定的CAMS-AML-2025方案（中国儿童癌症协作组针对儿童急性髓系白血病制定的最新系列化疗方案），取消了维持治疗，将总疗程缩短至约半年，针对高危型患儿加入维奈克拉靶向治疗，真正实现了“该加则加、该减则减”的精细化管理。此外，中心主导建立的急性早幼粒细胞白血病家庭治疗模式在全国推广。
在骨髓衰竭性疾病领域，中心在2020年牵头成立儿童骨髓衰竭性疾病协作组，相关队列的建立将填补我国在该领域大型真实世界数据的空白，为制定中国儿童骨髓衰竭性疾病诊疗指南、探索精准诊疗策略奠定坚实基础。
打造儿童友好守护空间
医疗技术的高度，终需人文关怀的温度来承载。中心以“儿童医疗辅导”为核心，将“儿童友好”的理念贯穿每一个诊疗细节。
中心建立移植前生育力保护诊疗机制，与天津市中心妇产科医院合作，已累计完成移植前生育力保护近10例。2024年，天津市首个“雏菊之家”儿童安宁疗护病房在中心落地，为终末期患儿及家长提供人文关怀，让无法治愈的孩子有尊严地走完最后一程。中心还通过空间改造赋予病房童话色彩，以原创IP“津鲸历险记”为核心，将8个病区打造成不同叙事空间，墙面壁画、童趣化标识让医院不再冰冷。
中心团队先后荣获第十一届宋庆龄儿科医学奖、第三届金蜗牛罕见病医学贡献奖、中国医院人文建设典型案例等多项荣誉。中心专家分别入选国家健康科普专家库、天津市健康科普专家库。
我的老师竺晓凡主任医师曾说：“儿童血液病学就像在黑暗中点亮一盏灯，基础研究是找到火种，临床诊疗是点亮光芒，而人文关怀就是让这束光温暖每一个孩子的心房。我们一代代人传递的，正是这盏不灭的希望之灯。”
未来，我将带领团队成员进一步推进亚专科精细化建设，打造具有国际影响力的现代化、高水平儿童血液与肿瘤诊疗中心，为我国血液病患儿筑牢健康防线、守护生命中的彩虹。
（柴子越整理）