{"id":"509244","toptitle":"制度创新破冰 患者福祉先行","toptitle_color":"","title":"真实世界研究开启创新药审评新范式","title_color":"","subtitle":"","subtitle_color":"","crtime":"2026-03-04 08:38:34","condition":"来源：健康报","thumb": ""}

□本报记者 肖金明 1月30日，经国家药品监督管理局批准，全球首个白癜风靶向治疗药物——磷酸芦可替尼乳膏在中国上市。这不仅是白癜风治疗领域的里程碑，更标志着我国药品审评审批制度改革迈出关键一步。 两项“首个”纪录由此诞生：这是中国首个、也是目前唯一一个完全依托真实世界...

□本报记者 肖金明

  1月30日，经国家药品监督管理局批准，全球首个白癜风靶向治疗药物——磷酸芦可替尼乳膏在中国上市。这不仅是白癜风治疗领域的里程碑，更标志着我国药品审评审批制度改革迈出关键一步。

  两项“首个”纪录由此诞生：这是中国首个、也是目前唯一一个完全依托真实世界研究替代传统Ⅲ期临床试验而获批的创新药；也是“先行先试”政策下，首个在获批前即惠及超万名患者的创新药。

制度破冰
真实世界证据替代传统路径

  新药上市的传统路径是一场漫长的“马拉松”：Ⅰ期安全性验证、Ⅱ期剂量探索、Ⅲ期大规模确证性试验，全程通常需要5至8年。磷酸芦可替尼乳膏的获批，走出了一条“边使用、边研究、边申报”的创新路径。从2023年8月首次临床使用到2026年1月正式获批，全程仅约2.5年。

  依托于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”政策，2023年8月，该药在博鳌超级医院投入临床使用。复旦大学附属华山医院皮肤研究所所长张学军带领团队系统收集药物安全性与有效性数据，最终形成高质量真实世界证据，直接支持新药上市申请。

  “这不是简单的‘弯道超车’，而是在严格科学框架下的审评创新。”一位参与审评的专家向记者表示，真实世界研究替代传统临床试验，需要满足三个前提：临床急需、数据质量充分、风险控制体系完善。磷酸芦可替尼乳膏的获批，恰恰证明了这一路径的可行性。

患者先行
提前用药背后的“制度温度”

  审评提速的最大价值在于让患者早日获益。在获批前的两年多时间里，磷酸芦可替尼乳膏已通过海南博鳌乐城“先行先试”政策，让全国超万名白癜风患者提前用上了这一前沿靶向治疗药物。

  白癜风的危害常常被低估。作为一种自身免疫性皮肤病，它虽不直接危及生命，却严重影响患者容貌。张学军团队的研究数据显示，超过94%的患者皮损位于面部、颈部、手部等暴露部位，会直接导致焦虑、抑郁、社交回避等心理问题。中国约有1500万白癜风患者，其中相当一部分长期处于“无药可用”的困境。

  此前5000余例白癜风患者使用磷酸芦可替尼乳膏后的真实世界数据显示，患者经过治疗后，皮肤病生活质量指数（DLQI，评分为0～30分，分数越高表示生活质量受损越严重）从6.2分左右显著降至约3.8分，改善幅度达38.7%。这一数据与2025年张学军团队发表在《皮肤病学研究杂志》（Journal of Investigative Dermatology）上的大规模研究（5227例患者）结果基本一致。

  研究证实，磷酸芦可替尼乳膏通过促进色素恢复，有效缓解疾病负担，为中国白癜风患者带来了具有重大意义的生活质量提升。

  临床实践中的改变更为直观：有的患者因面部白斑而多年不敢直视他人，治疗后重返职场；有的患者因手部白斑回避握手，治疗后从容参与社交。这些转变，生动诠释了治疗的深层含义——它不仅是皮肤的复原，更是尊严的重建与社会功能的恢复。

审评新范式
从个案成功到制度经验

  磷酸芦可替尼乳膏的获批为我国创新药发展提供了可复制的范本。

  第一，在政策层面，这一案例验证了2019年国家药品监督管理局发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》的实践价值，也为海南博鳌乐城“先行先试”政策与全国审评体系的衔接提供了成功样本。

  第二，在科学层面，其证明在严谨的设计和监管框架下，真实世界研究可作为加速临床急需药物上市的有效途径。与传统临床试验相比，真实世界研究能纳入更广泛的患者群体，反映真实诊疗环境中的疗效和安全性，为药品上市后的临床应用提供更直接的证据支持。

  第三，在患者层面，“患者先行”模式打破了“获批后才能用药”的传统逻辑，实现了政策创新、科学进步与患者获益的多方共赢。

  张学军指出，这一经验有望拓展至更多临床急需领域，特别是罕见病、重大疾病治疗药物。随着真实世界研究方法论的不断完善和监管体系的持续优化，中国创新药审评体系正朝着更高效、更灵活、更国际化的方向不断迈进。