近年来，药物临床试验领域的法规体系正经历着深刻变革，国内外指南的修订与完善为行业发展指明了清晰方向。近日，由山东省药学会和青岛大学附属医院主办的第十届半岛临床研究学术会议在山东省青岛市召开。在会上，药物临床试验机构（GCP）专家就临床研究如何高质量发展的话题分享了观点。
□本报记者 吴刚
锚定国际标准 夯实合规基础
四川大学华西医院GCP中心原主任梁茂植介绍，2024年10月，世界医学会第75届全体大会修订通过的《赫尔辛基宣言》将部分术语进行了调整，如将“受试者”改为“参与者”，更强调研究参与者的主动性和尊严；增加对特殊群体“脆弱性”的关注，确保其权益保护；强调自由和充分的知情同意，要求研究开始前仔细评估风险与获益并持续监测；研究设计需兼顾环境可持续性，避免或减少对环境的危害；研究方案必须经独立伦理委员会审议批准，严格保护参与者隐私和保密；临床试验前，申办者和研究者需为参与者提供试验后仍需的获益干预措施；所有医学研究须在公开数据库注册，阳性、阴性或无定论结果均应公开发表。
此外，2025年1月，人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）发布ICH E6（R3）修订版终稿。梁茂植表示，作为ICH成员国，中国的药物临床试验相关法规的修订紧跟国际步伐。中国药物临床试验质量管理规范（以下简称GCP规范）演变历经三阶段：1990年至2003年为起步阶段，首次引入GCP框架并确立核心原则；2003年至2020年为完善阶段，推进药审制度改革，强调数据真实性和规范性管理；2020年至今为优化阶段，强化风险与数据治理，深度与国际指南接轨。2025年，国家药监局发布《药物临床试验质量管理规范（修订稿征求意见稿）》。新版GCP规范的修订思路采取“原则吸收，操作指引”模式，充分融入ICH E6（R3）指南新理念与新要求，结构上从2020版的9章精减为6章，核心变化是新增“数据治理”章节，将“研究者”与“临床试验机构”合并为“主要研究者和药物临床试验机构”，删除“试验方案”“研究者手册”“必备文件管理”独立章节，核心内容融入相关主体职责，术语整合至附则仅保留核心定义。
聚焦流程规范 筑牢质量防线
安徽医科大学第二附属医院副院长、药物临床试验机构办主任胡伟表示，法规的修订并非孤立存在，而是与临床研究的实操环节紧密相连，监管检查的实践则成为检验合规性与流程规范性的重要手段。
胡伟表示，近年来，我国创新药研发实力大幅提升，在国际舞台的影响力越来越大，国内医疗机构参与国际多中心临床试验就是印证之一。随着国际多中心临床试验项目参与数越来越多，国内机构接受国外相关机构的核查变得愈发普遍。胡伟以该院不久前接受美国食品和药物管理局（FDA）现场检查为例介绍，FDA通常会提前6至8周发邮件通知，且不会明确告知检查具体项目，检查时长为3至5天，具体依据据被检专业的质量体系情况而定。在检查内容上，关注点包括人员资质与培训情况、文件记录的真实性与完整性、药品追溯与储存、样本采集与匹配、随机化方案的把控等多个方面。其中，数据核查尤为严格，不仅会核对电子数据的合规性与传输准确性，同样关注原文件的一致性。此外，药品的运输记录、批号、分装流程、储存温度，以及随机化方案的权限把控等也是检查的重点内容。
驱动效率提升 赋能创新发展
中国药学会药物临床评价研究专委会主任委员、全国“互联网医疗健康产业联盟”数字临床研究专委会主任委员、南方医科大学南方医院国家药物临床试验机构办主任许重远表示，在合规与规范的基础上，数字化技术正成为临床研究高质量发展的重要驱动力，为行业带来了效率与质量的双重提升。去中心化临床试验（DCT）模式通过远程知情同意（ICF）、远程访视、远程实验室、远程影像、远程监查等方式采集数据，有效提升了研究的灵活性与效率。
针对资料管理中“放不下、难找、电子数据难汇总”等问题，许重远提出数据治理的思路：整合医院信息系统（HIS）、临床研究管理系统（CTMS）、GCP药房管理系统、GCP经费管理系统、临床研究协调员（CRC）工作管理系统等，构建以数据为中心的临床试验数据治理系统（CDMS），搭建GCP机构临床试验数据集成平台，将立项至研究结束各阶段的分散数据进行整合，实现全量数据电子化，通过统一身份认证（人脸识别）登录，方便数据的查看、收集与质控，形成临床试验原文件的电子档案。
许重远介绍，南方医院搭建了临床试验原文件电子档案系统，支持及时定期归档与全文件归档，保障数据合规与安全，同时构建了临床试验医嘱闭环管理体系，实现患者入组、医生开医嘱、GCP标记、校验、费用数据同步等全流程管控。数据集成远程查阅平台（CTRM）自上线以来运行效果良好，注册人数逐年递增，2021年为167人，2023年为281人，2024年1至10月为260人。此外，人工智能（AI）技术在临床研究中的应用场景不断拓展。比如，AI筛选院内潜在受试者；“数智科研随访”小程序通过拟人交互AI，基于语料库生成问答，应用于知情同意及随访环节，增加受试者理解度和满意度。另外，在血友病患者居家治疗等场景中，研究人员可通过医享App、护享App等工具实现居家护理与远程监查。
许重远介绍，南方医院还搭建了“药械通”闭环管理服务平台，实现药监申报系统与医院系统的对接，涵盖电子处方管理、发药管理、用药日记卡、不良反应监测、患教知识推送、用药审批、全程追溯留痕等功能，提升了患者体验感与用药便利性；DCT平台在新冠药物试验等项目中已成功部署应用。
梁茂植表示，新版GCP规范征求意见稿要求在采用新方法、新技术的同时需符合相关规范，包括对临床研究数据化、信息化系统的要求，以及对数据的管理规定，为数字化转型提供了合规指引。
胡伟表示，信息化数据采集系统在实际检查中展现出显著优势，如通过二维码扫码实现样本与受试者的精准匹配，数据传输的合规性也非常重要，凸显了数字化技术在提升临床试验质量与合规性方面的实际价值。