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治疗肌无力可尝试免疫功能再造

江苏省淮安市第一人民医院 王玉玲 梁丽琴
2011-01-18 13:04:23 来源:健康报
  他叫陈飞飞(化名),是个7岁的男孩。从6岁开始,他走路时就经常摔倒,并逐渐发展成连翻身都不能自己完成,最后被诊断出患上了进行性肌营养不良症。为了延缓生命,恢复运动能力,小飞飞接受了脐带间充质干细胞移植手术。

  经常摔倒往往是疾病的开始

  从去年初开始,小飞飞经常摔倒,一开始家长没有在意,以为是孩子调皮,不小心摔倒了;后来发现他跟别的小朋友一起玩时,别人轻轻一推,他也会摔倒。父母带他在县城医院检查,没查出什么病。但小飞飞的病却越来越严重,不仅摔倒的次数更加频繁,写字时连笔都拿不住,并逐渐发展到翻身都困难。这时飞飞的父母慌了,带他到江苏省临床医学重点专科——淮安市第一人民医院血液科做检查。经过一系列检查,小飞飞被诊断为进行性肌营养不良症,被转到免疫科治疗。

  该院免疫科潘文友主任介绍说,进行性肌营养不良症,简称为肌无力,主要是因为母亲的染色体有一段基因缺失。缺了这个基因后,孩子先天就缺乏一种叫做抗肌萎缩蛋白的基因。没有这个基因,随着年龄的增长,他的肌肉就会逐渐萎缩坏死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐渐失去运动能力。肌无力的早期表现为运动受限,然后全身肌肉会逐渐变硬变坏,失去行走能力,最后心肌、呼吸肌萎缩导致死亡。患者多数在18~20岁离世。

  再造免疫系统是目前最有效手段

  肌无力是一种遗传性疾病,目前无法根治,因此潘文友主任建议小飞飞尝试间充质干细胞治疗。间充质干细胞是一种具有自我更新与多向分化潜能的细胞,被称为万能细胞。它就像一粒种子,被植入肌肉后,就能在病变的肌肉里释放小修复因子,使血管和神经重生。潘文友主任说,目前,像小飞飞这种情况,如果将干细胞移植入体内,应该根据需要分化出缺失的基因,使肌体获得自我修复的能力,再造免疫系统。这被认为是目前最有效的治疗手段。

  另外,与脐带血干细胞相比的一个最大的方便之处在于,脐带间充质干细胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不会出现排斥反应。考虑到小飞飞家庭困难,在淮安一院医务人员的积极争取下,江苏省干细胞库决定为其免费提供脐带间充质干细胞。

  去年11月5日,潘文友主任为小飞飞进行了第一次间充质干细胞植入。第二天,原来不能自主翻身的小飞飞,已经可以凭借自己的力量翻身了;原来几乎已经无法行走的双腿,也能稳稳地走路了,干细胞对坏死肌肉的修复效果已经显现。去年11月15日,小飞飞进行了第二次移植,之后,又进行了第三次和第四次移植。

  今年1月13日,也就是做最后一次移植一个月后,小飞飞回到淮安一院复查身体。在病床前走来走去的时候,尽管小飞飞依然有些蹒跚,但却昂首挺胸,神气十足。

  潘主任说,目前针对进行性肌营养不良的治疗,无论是中医中药,还是西医西药,效果都不是很理想,很多针对性的治疗手段及药物,只能暂时缓解症状,并不能达到彻底治愈的目的。间充质细胞治疗是一种修复治疗,通过对小飞飞的复查,我们认为,孩子肌肉没有这么硬了,肌酶有所下降,说明肌肉损伤情况有所好转,治疗对他的病情有一定遏制。由于间充质细胞治疗的病例有限,开展时间不长,远期疗效还有待观察。潘主任强调说,移植治疗只是补充了一定的造血干细胞,由于这一类病是对肌肉的损害,所以康复锻炼也很重要,可以说是病人一生中不可缺少的。 
  
 

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