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美有望批准首个癌症基因疗法

2017-07-14 00:49:12 | 来源:新华社 | 分享
  新华社华盛顿7月12日电 (记者林小春)一种基于改造患者自身免疫细胞的白血病疗法12日获得美国食品和药物管理局专家委员会的一致支持,为美国政府审批通过第一种针对癌症的基因疗法铺平了道路。
 
  美药管局肿瘤药物咨询委员会当天以10比0的投票,建议批准瑞士诺华公司名为CTL019的疗法,用于治疗3岁到25岁的复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病患者。咨询委员会的建议仅供美药管局审批时参考,但一般会被采纳。
 
  CTL019是近年来发展迅速的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,它首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞,然后进行重新编程,所得到的T细胞含有嵌合抗原受体,能识别并攻击癌变细胞,因此可重新注入患者体内用于治疗。
 
  诺华公司一项最新临床试验结果显示,83%的B细胞急性淋巴细胞白血病患者在接受CTL019治疗3个月后,病情获得完全或部分缓解,治疗1年后的复发率为64%,存活率为79%。
 
  诺华肿瘤首席执行官布鲁诺·斯特里吉尼在一份声明中说:“这个委员会一致推荐CTL019,使我们更接近于给有需要的患者提供第一种获得商用许可的CAR-T疗法。”
 
  B细胞急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病,异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限,其中儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。
 
  CAR-T是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华,美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T产品。但今年早些时候,因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件,朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
 
  风筝制药公司首席执行官阿里·贝勒德格伦在上述委员会投票前发表博客文章说,今天他是诺华“最热情的拉拉队队员”,这个投票不是关于生意或者竞争,而是关于“推进一项有潜力变革癌症疗法的令人兴奋的技术”。
 
  朱诺治疗公司也向诺华表示祝贺,称这是CAR-T疗法的一个里程碑。“最重要的是,这对儿童及其家人来说是个好消息。”

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