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朗沐:中国原创药物上市一周年

本报记者 王潇雨 薛 原
2015-05-19 10:47:32 | 来源:健康报 | 分享

 
  王宁利
  许 迅
  赵明威
  徐格致

  从2014年2月在美国迈阿密州举行的第11届新生血管年会上惊艳亮相全球,到两个月后产品正式销售,成都康弘药业集团研发生产的治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)新药康柏西普眼用注射液(朗沐)转眼已上市一周年。在小众的眼科领域,销售早已超过亿元,令业界为之瞩目,交出了一张令人满意的周年成绩单。

  “临床广泛应用后的疗效印证了试验结果”

  作为我国自主研发的全新一代100%人源化重组融合蛋白,朗沐从研发到上市,一直被中国眼科界高度关注。在日前举行的2015中国眼底病论坛上,专家们谈到其临床使用效果都表示满意,认为“康柏西普的整个研究过程都经得起国际标准的检验。而一年来临床的广泛应用,其疗效也印证了试验结果”。

  北京大学人民医院是第一批使用朗沐的医院,该院眼科副主任赵明威教授表示,从一年多的临床使用情况来看,朗沐对治疗黄斑变性等眼底的新生血管疾病都有很好的疗效。

  广州军区武汉总医院眼科主任宋艳萍说:“现在接受朗沐治疗的人群越来越多。开始使用时,大部分患者都会选择另一种进口的产品,而现在两者的选择已经对半了。”她还给记者讲了一个故事。去年夏天,一位香港患者专程来广州军区武汉总院,要求使用朗沐治疗。这位患者除了新生血管外,还有渗出上皮的病变、视网膜纤维化及斑痕,而朗沐相对于单一的抗VEGF药物,其靶点更多,亲和力更高,非常适合她的治疗。患者在网上查阅了很多国内外医学资料后,认为朗沐是最好的选择,但该药在香港还没上市。于是,这位患者为了朗沐专程从香港来到武汉。据宋艳萍介绍,目前该患者的治疗效果很好。

  目前,朗沐在中国获批的适应证是湿性年龄相关性黄斑变性,而很多专家提出,该药在治疗息肉状脉络膜血管病变(PCV)、糖尿病视网膜病变、病理性近视等方面都有很好的效果。希望企业能够继续开展更多相关研究,让更多患者受益。

  对朗沐的研究一直在继续

  朗沐是全新一代100%人源化重组融合蛋白,相比市场上只作用于VEGF-A一个靶点的单抗类药物,其同时作用于靶点VEGF-A、VEGF-B和PlGF(胎盘生长因子)。已在市场上销售近10年的雷珠单抗只作用于VEGF-A单靶点,所以从药物设计理念上来说,朗沐无疑是更先进的。但是,临床广泛应用后的数据缺乏是朗沐上市之初,医生们最关注的问题。

  今年的美国新生血管年会依然在美国迈阿密州举行,会上中国医师协会眼科医师分会会长、北京大学人民医院黎晓新教授与中山大学眼科中心丁小燕教授在大会上分别介绍了朗沐AURORA试验PCV亚组分析及LAMP试验相关结果。

  AURORA试验PCV亚组分析初步结果显示,单用康柏西普能够有效治疗PCV,治疗12个月后两个剂量组(0.5 mg和2.0 mg)受试者视力均较治疗前有显著提高,分别为14.4和14.2个字母,视力提高的受试者占84.0%和72.2%;而LAMP试验是迄今为止全球第一个也是唯一一个专门针对极低视力人群的临床研究。研究结果表明,康柏西普可以明显改善wAMD造成的极低视力患者的视力,并且可以用于各种wAMD亚型治疗。

  除了这两项试验,专家们将临床研究的热情延续到了上市后研究中。PHOENIX研究证实了朗沐3+Q3M方案治疗wAMD(初始3个月连续每月玻璃体腔内给药1次,之后每3个月给药1次),患者视力显著提高,且能持续保持最佳疗效,并大幅降低了用药频次。这不但减少了患者的痛苦和治疗风险,更极大减轻了患者家庭及社会的经济负担。

  SHINY试验证实,朗沐针对继发于病理性近视的脉络膜新生血管受试者,是非常有效的治疗方法。

  FALCON试验评估了朗沐对继发于视网膜静脉阻塞(RVO)的黄斑水肿(ME)病变受试者的有效性和安全性。

  2015美国新生血管年会的大会主席Philip Rosenfeld教授表示,康柏西普已经公布的多个临床试验均表现出良好的有效性和安全性,尤其是康柏西普治疗wAMD导致的极低视力患者和PCV患者,均显示出显著的疗效,这是抗VEGF药物治疗探索的又一重大成果,为世界性难题——PCV和极低视力患者增加了新的治疗手段。

 

  专家观点

  中华医学会眼科学分会主委、北京同仁医院党委书记王宁利:

  朗沐上市一年来在眼科界被广泛使用,效果令人满意;这款具有中国自主知识产权的眼底病治疗药物代表了中国眼科的进步。长期以来,我国眼科的药品、器械、诊断标准都依靠国外引进。近几年国内眼科学蓬勃发展,改变了过去的技术跟踪模式,我们的理论、指南、设备、药物等均收获了一系列的新进展。目前来看,我国眼科从进口国变输出国还需要时间,但已进入从被动引进向主动输出的转折期。

  进口药物价格高,医疗成本居高不下。国产药物能在保证质量的前提下与进口药物打拼,将使医疗成本大幅下降,给患者和中国医疗带来益处。选择进口药还是国产药,患者大多愿意听从医生建议,医生诊断时考虑的是机理和安全性,因此国产药必须在保证效果、质量、安全的前提下才能成功落地。目前wAMD治疗还没有“金标准”,从朗沐的上市情况看,质量并没有低于进口药,期待未来能进行“头对头”的比较研究。

  眼底病的治疗需要关注基层。大医院帮扶基层,并非单纯的手术演示,要帮助基层建立适宜技术并推广。大医院要有具有国际视角的专家,基层需要能做手术、诊断、能做健康管理的医生,才能共同做好常见视网膜眼病的基层防治规划。康弘积极参与了中华医学会的“千人培训计划”,医生在培训中学习药物和诊疗的相关知识,准确全面地认知药物,从而更好地治疗患者,对企业、医生、患者来说是多赢。

  中华医学会眼科分会眼底病学组组长、上海交通大学附属第一人民医院副院长许  迅:

  朗沐在整个眼科中,是真正意义上的新药。上市一年,其有效性和安全性被医生和患者认可,也得到了国外顶级专家的认可,他们看好这款中国创制的新药。能在国际上发声,更激发了眼底病医生和制药界对创新性研究的热情。

  康弘不仅敢于创新,而且是很有社会责任感的企业,他们设立的白求恩·朗沐中青年眼科科研基金,每年向年轻医生提供100万的经费支持,有助于更多年轻医生投入到有价值的临床研究中去。

  近年来,我国的眼底病的影像学检查有较大进展,无创检查、多光谱成像等技术运用于青光眼的治疗,使患者得到了更便捷安全的医疗服务。去年底,全国眼底病学组推出了糖尿病视网膜病变的循证医学指南,今年推出关于眼底影像学检查的规范,目前正在按统一标准和模式征集意见。我们希望通过更多扎实的临床试验和大规模的原始数据分析,在这些领域发出中国的声音。另一方面,我们也需要加紧与美欧专家的沟通。只有进行国际间不计较利益及贡献的学术合作,才能齐心协力,获得突破。

  中华医学会眼底病学组副组长、北京大学人民医院眼科副主任赵明威:

  朗沐是一个民族品牌,去年上市时就带给我非常深刻的印象。上市一年后,其临床使用量和患者知晓度在不断上升,越来越多的眼科医生通过各类学术活动开始认识这个药物。息肉状脉络膜血管病变(PCV)是老年黄斑病的分支,也是亚洲人的特有高发疾病,而朗沐在治疗PCV方面有独到优势。因此朗沐是治疗亚洲特有疾病的有效药物,对我国乃至亚洲民众健康都有特殊贡献。

  与以往的激光等治疗方式相比,药物治疗避免了大出血的风险,更具安全性,为患者提供了更好的治疗选择。目前在全世界范围,眼内注射操作感染率是1/2000,但随着注射技术的成熟,玻璃体腔内注射操作的安全性现在已不是问题,我院临床试验朗沐一年来并没有感染的案例。

  朗沐又是一个冉冉上升的国际品牌,我们有足够的技术保证做到国际化标准。从临床使用来看,朗沐对黄斑变性、黄斑水肿等眼底的新生血管疾病都有很好的疗效。当然,我们希望对治疗方案进行科学的深入研究,鼓励更多临床医生为民族品牌药物的研发提出更多自己的观点,营造原创文化,倡导创新文化,探索有中国特色的治疗方案。

  复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长徐格致:

  我们国家拥有自主知识产权的药物很少,所以我对朗沐的开发和上市很高兴。能使用自主研发的药物是许多中国医生本能的民族情怀。

  在临床试验的过程中,我们对它的信心不断提升,因为对比同类药物看到了不错的疗效。参与临床研究对于年轻医生的成长,也起到了积极的推动作用。朗沐未来的研究会更加深入,样本量也继续扩大,丰富的循证医学数据,对跨出国门走向世界,有充分的自信。

  上海交通大学附属第一人民医院眼科副主任孙晓东:

  朗沐的上市是万里长征的第一步,建议未来继续深入研究,围绕其他新生血管疾病做更大范围内的疗效及安全性评估。如在与同类抗VEGF相比,如何减少注射次数、可否采用联合治疗模式、个体化治疗方案的设计等诸多方面,还有很大的研发空间。同时要在亚洲人群高发的PCV治疗上做更多探索,这也是朗沐的优势所在。

  药物研发是医药科技不断发展、不断更新的过程,医生主要关注药物的安全性和有效性,患者考虑的重点是价格和效果。目前的诊疗规范还没有涉及具体药物。医生需要不断学习,更新知识,企业需要基于科学研究,提供扎实的数据及结论,在一定程度上也可以帮助医生更新知识,使其在诊疗过程中独立、公正、客观地判断。中国企业走向世界,一开始就按照国际标准做,会有更好的发展。

  北京医院眼科主任戴  虹:

  朗沐在北京医院用于高干保健已有半年时间。它的优势是治疗效果好、价格低,特别是患者对进口药物治疗方案出现耐药性后,可替代使用。目前,朗沐的临床研究数据还只有一年多,要进军国际市场还需要大量有说服力、长期的数据研究。进口药在国外已有5年~7年的周期、几百万人的数据研究,建议朗沐在未来的Ⅳ期临床研究中,进行大样本量的数据分析。研究方向上,可关注同类药物疗效一般的领域,如PCV等,扬长避短,开辟新思路新阵地。同时药物创新与学术研究要环环相扣,不断加强学术研究的支持。

  四川大学华西医院眼科张军军:

  作为朗沐研发的参与者之一,在早期的动物试验上我们就看到很好的效果,进入临床之后疗效明显,我们就看好它的前景。眼底血管病种类多、发病快,这种药物对糖尿病视网膜病变及其他血管病都有效果。随着适应证的不断扩大,受益人群将扩大。

  华西医院接受很多国内外新药开发的项目,综合目前的研究进展,从糖尿病视网膜病变、静脉阻塞等方面的临床试验结果中看,朗沐都不亚于进口药。目前最主要的是朗沐刚上市,还缺少大批量、长期的病例,能够显示出与进口药的对比关系。

  现在,国内眼科界对抗VEGF药物已经有一定的认识,建议朗沐加快、加大IV期临床研究工作,继续投入,保证长期获益。  

  四川大学华西医院眼科主任张  明:

  抗VEGF疗法起初是肿瘤领域的一项生物治疗技术,引入眼科用于与新生血管相关等疾病的治疗后,具有里程碑式的影响。过去医生处理新生血管相关的眼部疾病非常棘手,若处理不好反而导致失明。朗沐上市使眼科医生增加了一种强有力的武器,同时作为国产药物,它的效果和价格会更符合我国医疗水平的现状。

  过去在此类疾病的治疗中,因为没有过硬的国内原研产品,我国医生完全依赖进口药。朗沐这一年多的临床应用经验,其疗效得到肯定,没有严重的不良事件发生,患者受益匪浅,各类学术交流也展示了朗沐的安全性和有效性。

  目前,国内药物研发主要是短期战役式的,缺少持续性的战略规划,但真正有实力的国际性药物研发非短期可完成。朗沐要走入国际市场还需要进一步进行扩大样本量和拓展适应证的持续研究,进行有备选产品的接力赛研发。同时,研发团队与临床医生要保持持续的交流,良性互动、不断碰撞,才能抓住临床需求做研发,而且要加强国际间的学术交流,勇于接受市场挑战,才能逐渐在世界范围内被认可。

  江苏省人民医院眼科主任刘庆淮:

  作为有自主知识产权的抗VEGF国产药,我对朗沐的临床使用效果感到欣慰,可以说是老年黄斑变性患者的福音。对于医生来说,也是多了一种得力工具。以前在门诊,退化性病变的治疗药物需要靠进口,价格高,患者为难,医生也为难。随着国产创新药的技术进步,患者也在主动寻医问药,认知程度变高,医生也必须不断提高对国产创新药的认识。

  建议朗沐未来要向基层普及,要让更多的基层医生知道这一治疗手段。现在县级医院,眼科医生的日常工作主要还是常规操作,以及部分外眼的手术,白内障手术占了几乎一半的工作量,但事实上,未来眼底病的防治还需要从基层做起。应借助三级诊疗网络,把新知识、新治疗手段传递给更多市县级医院医生。通过三级诊疗平台,大医院的专家与基层医生互动交流,共同阅片探讨,切实提高基层医疗机构眼底病的诊疗能力,更快更好地解决基层老百姓的眼部疾苦。

  广州军区武汉总院眼科主任宋艳萍:

  我们使用抗VEGF药物治疗了数个病种,包括老年性黄斑变性、糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞及视网膜血管炎、渗出性的脉络膜炎等。从临床使用情况来看,朗沐对于渗出性脉络膜炎有很好的效果,静脉阻塞的患者不会复发。我们医院参与了朗沐Ⅲ期临床研究至今已4年了,没有出现过严重的过敏反应,只有一位蛋白过敏体质的患者出现过过敏反应,因此以我们的临床使用经验来看,朗沐的安全性有保证。

  温州医科大学附属眼视光医院眼内科主任刘晓玲:

  朗沐虽然上市一年,但是各类学术活动让医生们并不陌生。进入临床使用后,凭借其价格不高,患者接受度好,疗效令人满意。目前没有出现过严重不良反应,但一两年的临床观察有一定的局限性,建议做4年~5年的长期全程观察、推理和临床研究。

  对于新药,安全性非常重要,对后续适应证的研究,需要建立不良反应的申报机制及严格的临床观察。医生在诊疗过程中,也需要与患者充分交代及有限度地介绍,医生有责任爱护一个创新药的成长和患者安全。另一方面,希望康弘也能帮助医院的年轻人成长,提供更多临床研究机会,设立科研基金,给年轻医生更多新的成长空间;最后,希望能在全世界范围内收集更多样本。

 
   

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