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罕见病药物或能治常见病

2016-12-06 08:06:12 来源:健康报
本报讯 (记者王潇雨)以“健康、农业、环境”为主题的2016年世界生命科学大会近日在京举行。在罕见病诊断与治疗分论坛上,英国剑桥大学基督学院的阿兰·史密斯教授提出,罕见病治疗药物的治疗范围有可能扩展至常见疾病。
“三型戈谢病影响大脑的中枢神经,我们团队研究发现,其分子通路与帕金森病分子通路有相似之处,并已在小鼠实验中得到初步证实。这意味着,三型戈谢病的治疗药物有可能用于治疗帕金森病。”史密斯激动地说:“我不能保证研究结果一定如愿,但我认为这为未来的药物研发提供了新思路。”
史密斯介绍,罕见病与某些常见疾病的分子通路机制是相近的,如果能搞清楚疾病分子通路的运行机制,针对分子通路开发药物,就有可能解决相关疾病的问题。
史密斯解释说,不少疾病都有很多亚型,目前医药公司大多数是针对疾病的单个亚型研发药物。比如,乳腺癌有10多个亚型,这就要开发10多种药物,研发每种药物都意味着高额投入。但如果能搞清楚这类疾病背后深层的分子通路原理,再设计药物,就有望解决一类疾病相关亚型的问题,提高研发效率,降低药物价格。
此外,论坛主持人、中国医学科学院基础医学研究所张学教授介绍,目前全球范围内已有400多种罕见病找到治疗方式。他呼吁,应制定促进患者数据共享的评价机制,鼓励科研人员分享数据和病例资源。“数据分享对医学科研的促进是巨大的。所有疾病研究都应建立患者数据的共享机制,罕见病领域更是如此。由于患病人数少,数据稀缺,分享就更为重要。”张学说。

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