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全国人大代表、浙江华海药业股份有限公司董事长 陈保华

儿科药不能“用药靠掰、剂量靠猜”

2016-03-15 08:59:50 来源:健康报
据统计,我国17万条药品批文中,儿童专用药品仅3000条左右;医院常用制剂品种约3500种,儿童专用品种约60种;520种基药目录,儿童专用品种两种。虽然国家重视和鼓励儿童药品开发,但儿童药物品种少、适宜剂型和规格缺乏等问题一直未得到解决,导致临床上“用药靠掰、剂量靠猜”的现象普遍存在。究其原因,主要有以下几点:

研发成本高,审批周期长。相比成人药,儿童药除了对安全性和有效性要求更高外,还对外观、口感等方面要求更高。因此较成人药,儿童药物无论在研发阶段还是临床试验阶段花费更多、难度更大。即便研发成功,也将面临市场培育和推广难题。另据统计,2014年我国批准的1.1类新药中,申报临床的平均审评时间为14个月,申报生产的平均审评时间为42个月,平均审评时间总计4年8个月;批准的3.1类新药中,申报临床的平均审评时间为28个月,申报生产的平均审评时间为42个月,平均审评时间为5年10个月。再加上临床前及临床研究所需的时间,绝非一般企业能承担的。

临床试验及临床应用风险高。目前,我国在儿童药临床试验的知情同意环节存在很大的阻力,企业也不愿意冒太大的风险来进行临床试验。截至2014年,全国共有65家含有儿科专用的医疗机构通过CFDA(国家食品药品监督管理总局)临床试验机构认定,而认定的医院中,大多在呼吸科、血液科、中医儿科、肾病科等专业开展儿科用药临床试验,且难以满足多中心儿科用药临床的基本要求。

生产成本高,定价优势不明显。儿童用药生产的特点为小批量、多批次、工艺相对复杂,导致儿童药在生产设备、质量控制、技术投入等方面的投入并不比成人药少,甚至有的方面投入更高。但由于目前儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准,而儿童药有效成分含量远低于成人药,相应售价就要低于成人药,使得儿童药在定价上不具备明显优势,企业无法得到补偿。

因此,应该从以下七个方面保障儿童用药:

明确儿童药定义,为后续政策实施提供先决条件。截至目前,我国尚未对儿童药作出明确定义,建议将儿童药定义为“14岁以下未成年人使用的具有明确用法用量的专用或适用药品”,以便国家相关鼓励和优惠政策的落地实施。

设置专项资金,鼓励儿童药研发。国家及地方政府均应设立专项资金,鼓励科研院所、生产企业投身儿童药物开发,加强儿童药物临床试验基地的建设、儿童药物临床研究和验证。

建立、完善我国儿童基本药物目录,完善儿童医保目录。作为儿科医生用药的指南和依据,儿童基本药物目录应当将具有科学研究或循证医学依据的药物全面纳入,规范儿童用药;同时,应不断完善儿童的医保政策,将儿童常用药以及特殊、有效、昂贵的罕见病药物列入儿童医保目录,并建议每年更新1次。

加大政策支持,确保落地实施。国家高度重视儿童用药,多次发文以期扶持和引导企业生产儿童药物,但从实际情况看,部分政策由于缺乏配套措施,导致无法落地,企业无法享受实质性的政策红利。同时,儿童药品小批量、多批次的生产现状,导致其生产成本往往较成人药高,同时却无定价优势,无法有效调动企业的研发、生产积极性。建议借鉴美国的相关做法,在原有基础上给予儿童药物增加1年的市场保护期、50%的税收减免等优惠政策。

成立专门儿童药审评审批机构,加快建立快速审批通道。目前,我国尚未设立专门审评审批儿童药品的部门和机构。在此基础上,由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状,确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克,并根据国内外儿科指南和儿科用药临床经验,制定鼓励研发的儿童用药目录,实行优先审评审批,引导企业研发。

尽快建立新药儿童临床试验数据及用药信息数据库。建议加快建立新药申请时提供相关儿童临床试验数据及用药信息的制度,已上市药品生产企业和医疗机构及时补充完善已上市药品儿童临床试验数据,使研究数据能充分支持儿科新药研发,避免不必要的重复研究,可以降低企业开发儿童药的难度和风险。

定点研发、定点生产。对于临床必需但适应证患儿较少的药物,制定鼓励目录,一定时间后仍无厂家愿意申报,根据药物经济学的评价数据,利用医保基金采取定点研发、定点生产的方式保障供应。

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