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儿童药研发的好时机来了

2019-08-28 02:50:01 来源:健康报

  □首席记者 刘志勇


  不久前,湖南一位家长误将服药3/5片的医嘱看成3片~5片,导致5岁的孩子过量服药后昏睡3天,经血透才脱离危险。这再次引起了各界对儿童专用药品剂型规格缺乏问题的广泛关注。

  8月27日,国家卫生健康委发布《第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。至此,我国已发布3批、105种鼓励研发申报儿童药品,以期逐步改善我国儿童专用药品剂型规格缺乏的状况,更好地满足儿科临床用药需求。针对如何切实推进鼓励研发儿童药品“落地”,记者采访了药学、临床、药物政策等领域的多位专家。

  急需儿童专用剂型规格

  国家统计局统计数据显示,2017年我国0~14岁儿童人口数约为2.47亿人,约占全国总人口数的17.8%;同年我国综合医院儿科门诊量约为2.21亿人次,约占门诊总量的9.5%。

  国家卫生健康委儿童用药专家委员会委员、上海医学会儿科分会主任委员黄敏表示,儿童各器官发育尚不完善,对药物的耐受性和反应性与成人不同,且不同年龄段的儿童也不尽相同;特别是肝、肾发育尚不完善的小儿,药物代谢、排泄能力较低,造成药物不良反应相对高发。“儿童对药物极为敏感,成人能用的药儿童可能就要慎用甚至禁用”。

  黄敏介绍,目前我国已批准上市的,通用名包含“小儿”“儿童”字样,或说明书功能主治或适应证描述仅限儿童使用的儿童专用药数量不到600个,涉及药品批文占总批文数量的3%左右;“已批准上市的儿童专用药以中药为主,且适应证较雷同,剂型中颗粒剂占比最多,大部分为感冒药。”黄敏表示,儿童专用药是安全性和顺应性最高的儿童用药,专用药使用比例越高说明用药越安全、越合理;与国外相比,我国临床儿童专用药品种较少,药品说明书的完善程度也有待提高。

  四川大学华西第二医院药学部主任张伶俐介绍,2014年,一项针对15家三级甲等儿童及妇幼专科医院、儿科具备重点专科资格的综合医院开展的调研显示,儿童使用的药品中,说明书标注有儿童用药信息的品种不足50%,其中“临床试验”项包括儿童信息的仅3.19%。药品说明书中频繁出现的“儿童酌减”“遵医嘱”“尚不明确”等信息,导致临床“用药靠掰、剂量靠猜”的状况长期未能得到改善。

  适合儿童使用的小规格药品缺乏,困扰的不仅是家长。一项针对国家药品数据管理系统在产药品进行的统计分析发现,截至2017年年底,我国适宜儿童用药规格的药品占比仅约10%。如,治疗儿童先天性心脏病的地高辛注射液,没有适合儿童使用的规格,医生只能将成人用药剂量的1/7或1/8设为儿童用药剂量,用药剂量不精准难以保证临床疗效甚至可能带来风险。

  多部门联手保障儿童用药

  中国药学会科技开发中心首席专家肖鲁表示,解决儿科诊疗“有病无药”的窘境,要从根源上增加儿童药品的研发生产,从政策和经济等层面给予一定支持。

  2014年,原国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》,从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等环节对保障儿童用药提出了具体要求。根据《意见》要求,多个政府部门组织儿科临床和药学专家,对国外已上市但国内尚没有注册上市的儿童适宜药品剂型规格进行梳理,于2016年开始制定发布《鼓励研发申报儿童药品清单》,以引导儿童药品研发,引导企业合理生产。

  “3批清单中的药品,主要依据我国儿童疾病谱变化特征,集中在神经与精神疾病用药、心血管疾病用药等领域,涵盖神经、心血管、内分泌、血液等系统常见疾病的治疗。多数品规未在国内申报,但已在国外上市,为国内缺乏的儿童适宜剂型和规格。”黄敏介绍,清单的产生主要参考国外儿童药,将现有成人药品更改剂型作为重点,鼓励研发适合儿童使用的剂型和规格;参考国外儿科专用药品临床试验和相关专利信息,推动国产仿制药开发。

  肖鲁表示,儿童药品的生产工艺与成人药相差不多,但其在剂型、规格、口味、颜色等方面确实有一定的特殊要求,目的就是提高儿童用药的安全性、有效性和顺应性。肖鲁举例,为了实现一定的生物利用度,在药用辅料方面,如果成人药需要粉碎到10微米,儿童药品则可能需要粉碎到2微米,“这就可能会增加企业研发、生产儿童药品的成本”。

  据记者了解,“重大新药创制”科技重大专项已将首批清单品种全部纳入支持范围。而且,自首批清单发布后,国家在审评审批、鼓励研发生产等环节,明确了一系列鼓励措施和政策方向。

  清单引导作用正显现

  张伶俐表示,因伦理问题、受试者纳入困难等,儿童药物临床试验开展难度极大,这也是造成我国儿童药品短缺的重要原因之一。2016年,国家药品监管部门制定并发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》,以减少不必要的儿科用药研究。国家卫生健康委还与国家药品审评中心建立了“优先审评快速通道”协作机制。临床急需儿童药经专家审议后,可纳入快速通道。儿童专用药、专用剂型、儿童特定用法用量完善等情况也纳入优先审评。

  来自国家药审中心的数据显示,30多种清单药品已有产品进入申报阶段,其引导作用正在显现。

  “真正调动企业研发、生产的积极性,最根本的是要保证相关药品能有合理的利润。”肖鲁表示,提高临床儿童用药水平,采购和医保政策的跟进不可或缺。按照差比价原则计算,我国儿童药的价格大都低于同类成人药品,难以激发企业研发、生产的积极性。肖鲁表示,合理的价格和利润直接影响药品供应,采购模式直接决定药品价格,“我国应尽快专门针对儿童药探索一种合适的采购方式”。

  据记者粗略统计,2017年发布的新版国家医保药品目录中包括西药儿童药品种33个,与此前相比增加了153.85%。这充分体现了医保部门对支持儿童用药的重视。但儿童药品在病种覆盖方面仍显不足,心血管系统疾病、皮肤病、肿瘤等疾病领域仍是空白。

  “医保一定要给予足够关注,才能让企业对研发生产儿童药品充满信心。”肖鲁说,随着未来儿童药品数量持续增加,医保部门可以考虑制定有别于成人药品的儿童药品支付标准和体系,以调动生产企业的积极性。“由卫生健康委牵头发布清单,体现了药品临床价值导向的管理逻辑和政策开端,这是真正以儿童健康为中心的国家药物政策清晰的方向。接下来要以更大力度鼓励儿童药品的研发生产,保障儿童临床用药安全。这还需要各个环节和政府部门的共同努力。”肖鲁说。

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