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努力捕捉真实世界证据

2018-03-05 23:17:07 来源:健康报

  核心提示:真实世界证据是指基于真实世界数据,综合运用多种流行病学方法而开展研究的总称。真实世界数据来源广泛,包括常规收集的医疗数据、传统流行病学研究、监测、管理数据库以及个人设备。真实世界证据可用于医疗产品的研发、提供临床实践和决策依据,大量且多样性的真实世界数据还可用于探索如疾病负担、疾病预后及临床预测等非医疗干预的相关临床问题。

  中国实践

  中国对真实世界证据的生产,要远早于这一概念的正式引入。

  中国第一个公开报告的患者登记研究——上海肿瘤患者登记,收集了在1973年至1977年间15岁以下儿童的相关数据。之后,患者登记研究逐步发展建立。随着真实世界证据概念的引入,更多的注册登记也随之建立。

  利用回顾性数据产生真实世界证据的研究始于1993年。当时一项病例-对照研究收集了2691例患者的纸质医疗记录数据,探讨胆囊切除术与结直肠癌风险。

  近年来,利用电子病历数据(EMR)开展的研究数量急剧增加,主要得益于信息技术的快速发展及2005年之后各大医院均陆续采用EMR系统。但EMR数据往往是记录病人住院期间的信息,如果病人转到其他医疗机构,获取病人随访数据则变得较困难。

  在某些地区(如厦门市),EMR系统是由当地卫生部门支持和指导的。这些地区的医疗信息系统通常将大医院和社区医院的EMR数据库系统、医疗保险数据库、出生和死亡登记数据库链接起来,从而使得对病人的长期随访追踪得以实现。

  过去十年,中国在真实世界研究方面的精力主要集中于观察性研究,实效性临床试验的证据非常有限,且大多数研究的样本量不大。这些实效性试验主要由政府提供资金支持。此外,也有一些综述性质的文章讨论了实效性临床试验设计的概念和方法。

  面临挑战

  实效性临床试验及登记研究在中国开展较少,主要是由于缺乏足够资金开展前瞻性研究,尤其缺乏来自公立机构的资金支持。由于病人可以不经推荐自由选择医疗机构和医生、医疗机构之间缺乏数据共享,在开展此类研究时,维持较好的随访也是一个主要难题。

  基于实践经验和观察,已发现在运用回顾性数据时所面临的许多问题。

  首先是数据可及性和数据共享。对数据的保密和研究人员在多大程度上可以使用数据仍然存在疑虑。关于数据的获得、知情同意以及患者隐私等相关方面,仍缺乏明确的政策支撑。

  其次是数据的准确性、完整性和一致性。目前仍没有用于研究数据收集和质量控制的系统技术指导。

  再一个挑战是伦理学问题。多数情况下,回顾性数据库研究的伦理审核困难、耗时漫长,而伦理审查委员会常质疑该类研究的潜在获益。

  最后,对回顾性数据库的运用方法往往不够严谨。例如,研究未设定纳入排除标准,甚至不设立对照等。

  另一个所有真实世界证据都面临的问题是,有限的研究能力与巨大的研究需求之间的鸿沟。受到良好训练的研究者,尤其是那些能深入理解不断发展的研究框架、方法、研究数据和环境的领军人物相当缺乏。

  过去几年,临床医生以及药监、医保和其他卫生政策制定者对真实世界证据的关注和运用逐渐增加。目前主要用于对医疗产品在批准上市后的监测及评价、保险与支付决策。然而,政策制定者对于真实世界证据的看法并不一致,也存在一些误解。因此,找到合适的方法和工具,恰当解释真实世界证据并影响决策制定,已成为当前的一个重要问题。

  需要新策略

  虽然中国真实世界证据的生产仍处在起步阶段,但已启动了一些重要举措,包括国家食品药品监督管理局国家药物不良反应监测中心于2015年发起的中国医院药物警戒系统(CHPS),以及建立中国卫生政策与技术评估研究网络等。为了进一步提高中国真实世界证据的质量和价值,促进真实世界证据的生产与使用,我们认为应采取以下策略。

  第一,国家卫生计生委、食品药品监管总局等政府机构应加强数据源方面的有关规定,如保密、隐私保护、数据共享和伦理审批等。建立明确的政策框架和规范性文件,将会对中国真实世界证据的发展产生深远影响。

  第二,发展一个促进科研机构和利益相关者之间合作的研究共同体。只有如此,才能营造一个拥有共同目标、可以相互理解并共同努力的科研环境。比如,倡导建立诸如美国观察性医疗结果合作(OMOP)之类的项目,该项目是公共机构、学术界和私立机构等多方合作的产物。

  最近,一个全国性真实世界研究联盟(ChinaREAL)已在中国建立,联合了全国的研究者、临床医生、期刊编辑以及政策制定者等。该联盟的主旨是,生产适用于中国的高质量真实世界证据,并努力将证据转化为实践和政策。其中一项重要任务是制作统一和清晰的真实世界研究规范,并提高数据质量,规范诊断、程序和药品编码系统。

  第三,在学术机构建立学位和博士后培养体系,培养下一代研究者和领导者。其他利益相关者(包括临床医生、政府决策者和企业)也应该接受相关培训,以促进真实世界证据的正确理解和使用。

  最后,我们呼吁公立和私立研究基金会支持相关基础研究,改进数据基础结构建设、开发新技术和新方法,这些资助将极大改善中国真实世界证据的生产和使用。尽管中国真实世界证据发展的起点晚于发达国家,但我们相信,在各方努力下,真实世界证据将进一步推动中国循证医疗实践和政策决策发展。

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